周五,美國美國食品藥品監(jiān)督管理局(美國食品和藥物管理局)被批準(zhǔn)的基因療法Zolgensma諾華公司這是一種改變兩歲以下兒童生活的藥物,這些兒童被診斷患有存活運動神經(jīng)元1(SMN1)基因。諾華在批準(zhǔn)后的電話會議上表示,患者可以獲得這種治療,費用為212.5萬美元,即5年內(nèi)每年42.5萬美元。
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