2021年全球最昂貴藥物 TOP 10
近期，GoodRx再次列出了市場上最昂貴的10種藥物，包括藥房出售的藥物以及僅在醫(yī)院中使用的藥物。列表中的藥物是基于價格標價，與消費者在藥房或通過藥品支持計劃支付的價格或許存在差異。
NO.1 Zolgensma
諾華用于治療脊髓性肌萎縮癥的基因療法Zolgensma以212.5萬美元的價格位居榜首。
NO.2 Zokinvy
Zokinvy在2020年11月剛剛獲批上市，是Eiger生物制藥公司針對Hutchinson-Gilford早老綜合征（HGPS或早衰癥）和早衰樣核纖層蛋白病開發(fā)的首個治療方法。以50mg膠囊717美元的價格計算，月費用將達到86040美元。因此，也就使得Zokinvy像大多數(shù)孤兒藥物一樣，年費用高達1032480美元。
NO.3 Danyelza
Danyelza是昂貴藥物俱樂部的新晉成員。紐約Y-mAbs制藥公司開發(fā)的這款藥物同樣于2020年11月剛剛獲得批準，用于治療骨或骨髓復發(fā)或難治性高危神經(jīng)母細胞瘤的小兒患者，每年的費用為977664美元。
NO.4 Myalept
Myalept用于治療全身性脂肪分布異常的全身性脂肪營養(yǎng)不良和瘦素缺乏癥，是同靶點唯一一款上市的藥物，甚至該疾病也沒有其他處于臨床后期藥物，患者治療選擇極少。
Myalept的價格在今年2月從每月71306美元增加到74159美元，每年費用近89萬美元。
NO.5 Luxturna
Luxturna的價格為每年85萬美元，位列第五位。Luxturna是一種基因療法，可治療遺傳性視網(wǎng)膜營養(yǎng)不良，這種疾病會導致視力喪失，甚至完全失明。Luxturna只能在院內(nèi)使用，需要醫(yī)生向每只眼睛中注射藥物，但標價昂貴，每瓶價格為42.5萬美元。
NO.6 Folotyn
Folotyn屬于二氫葉酸還原酶（dihydrofolate reductase，DHFR）抑制劑，被批準用于治療外周T細胞淋巴瘤，年費用近80萬美元。Folotyn最早于2009年率先在美國上市，2020年也在中國獲批。
NO.7 Brineura
Brineura是First-in-class的酶替代療法藥物，2017年首次上市，用于治療晚期嬰兒神經(jīng)元類神經(jīng)脂類融合蛋白2型（CLN2）Batten?。–LN2-Batten）。
由于技術問題，無論是靶點還是疾病考慮，Brineura的競爭嚴重不足。2021年1月，300mg規(guī)格Brineura再次調(diào)高2.14%至28090美元，推薦劑量為每2周300mg，這意味著在一年的時間里費用總計為73萬美元。
NO.8 Blincyto
Blincyto是安進開發(fā)的一款CD3/CD19雙特異性抗體，2014年在美國上市，用于治療復發(fā)或難治的CD19陽性B細胞前體急性淋巴細胞白血病。通常每年需要使用約168瓶，按目前的定價，達到每瓶4242美元，年度費用為712672美元。
NO.9 Ravicti
Ravicti（苯丁酸甘油）用于治療尿素循環(huán)疾病，是Horizon公司針對其相同適應癥藥物苯丁酸鈉開發(fā)的一種升級療法，患者每年需要服用132瓶。2021年1月，Ravicti的標價上漲了4.8％，至每瓶5273美元，按標價計算的年費用為69萬美元。
NO.10 Soliris
Soliris的費用為每年678392美元，用于治療陣發(fā)性夜間血紅蛋白尿、非典型溶血性尿毒癥綜合征、重癥肌無力和視神經(jīng)脊髓炎。
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